Zolgensma gilt als das teuerste Medikament der Welt. Rund 2 Millionen Franken kostet die Behandlung pro Infusion. Zwei Kindern aus Russland und Kasachstan konnte das Millionen-Medi von Novartis nun nicht helfen. Die beiden sind nach einer Behandlung mit Zolgensma an akutem Leberversagen gestorben, wie der Basler Pharmariese am Freitag bestätigte.
Was steckt hinter der 1,8 Millionen Franken teuren Gentherapie? Mit einem Umsatz von über 1,2 Milliarden Franken zählte Zolgensma im vergangenen Jahr zu den 20 umsatzstärksten Medikamenten im Novartis-Portfolio.
Zolgensma ist zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie zugelassen, einer seltenen Erbkrankheit. Dabei erkranken Nervenzellen im Rückenmark, was zu Muskelschwund und Lähmungserscheinungen führt. In seiner schwersten Form führt die Erbkrankheit im Alter von zwei Jahren zum Tod. Ungefähr eines von 10'000 Neugeborenen ist von der Krankheit betroffen, wie Novartis schreibt.
Lotterie für das Medikament
In der Schweiz ist Zolgensma seit Juni 2021 von der Heilmittelbehörde Swissmedic zugelassen, die Therapie darf nur bis zu einem Alter von zwei Jahren verabreicht werden.
Nach Beurteilung des Einzelfalles wird die Bezahlung des Medikamentes von der Invalidenversicherung finanziert, es ist allerdings nicht bekannt zu welchem Teil. Die Therapie Zolgensma stammt ursprünglich von einem amerikanischen Start-up, das Novartis für 8 Milliarden Franken aufgekauft hat.
Die Behandlung mit Zolgensma ist einmalig. Es wird ein Virus verabreicht, dass als Bote das fehlende Gen in die Körperzelle bringt. Danach soll ein fast normales Leben möglich sein. Laut Novartis sind weltweit bereits mehr als 2300 Patienten mit Zolgensma behandelt worden, die beiden Kinder seien die ersten Todesfälle.
Doch der Preis des Medikaments sorgt immer wieder für Kontroversen. Zahlreiche Familien versuchten via Crowdfunding, genügend Geld für die Behandlung zu sammeln. Ausserdem verloste Novartis das Medikament, was kritisiert wurde.
Novartis argumentierte, die Einmalanwendung rette das Leben von Patienten, die andernfalls auf Langzeitbehandlungen mit Kosten von mehreren Hunderttausend Dollar pro Jahr angewiesen wären. Novartis hält weiterhin am Medikament fest: «Wir glauben fest an das insgesamt günstige Nutzen-Risiko-Profil von Zolgensma.»
Ähnliche Medikamente auf dem Markt
Eine alternative Möglichkeit ist die Behandlung mit dem Medikament Evrysdi von Roche, das im Mai 2021 von Swissmedic zugelassen wurde und in den USA jährlich 340'000 Dollar kosten soll. Allerdings muss das Mittel lebenslang eingenommen werden.
Auch Spinraza von Biogen wurde bereits zugelassen, dieses muss auf Lebzeiten alle drei Monate gespritzt werden.
Zolgensma-Herstellerin Novartis will nun das Etikett des Arzneimittels aktualisieren: «In Übereinstimmung mit den Gesundheitsbehörden werden wir die Kennzeichnung aktualisieren, um darauf hinzuweisen, dass über tödliches akutes Leberversagen berichtet wurde.»
