Die Behörde FDA genehmigte am Freitag den Einsatz der Therapie «Zolgensma» bei Kindern unter zwei Jahren zur Behandlung der seltenen Erbkrankheit Spinale Muskelatrophie (SMA). Diese führt zu einer fortschreitenden Verkümmerung der Muskeln und zu einem frühen Tod oder zu lebenslanger Behinderung.
Zunächst waren die hohen Kosten auf Widerstand gestossen. Novartis argumentierte, die Einmalanwendung rette das Leben von Patienten, die andernfalls auf Langzeitbehandlungen mit Kosten von mehreren Hunderttausend Dollar pro Jahr angewiesen wären.
Novartis nennt Preis «angemessen und fair»
Dave Lennon, Präsident der Novartis-Tochter Avexis, die das Mittel entwickelt hat, sagte dem Tages Anzeiger: «Wir halten unseren Preis für angemessen und fair, denn er entspricht rund der Hälfte der alternativen Behandlungskosten gerechnet auf zehn Jahre.»
Trotzdem will Novartis Betroffenen entgegenkommen: In den USA arbeitet der Pharmariese mit der Spezialapotheke Accredo zusammen, die eine Ratenzahlung von 425'000 Dollar für fünf Jahre anbieten wird.
Derzeit wird die Krankheit mit dem Mittel Spinraza des US-Biotechnologieunternehmen Biogen behandelt. Diese Arznei, die alle vier Monate verabreicht werden muss, kostet im ersten Behandlungsjahr 750'000 Dollar und in der Folge mit 375'000 Dollar pro Jahr.
Crowdfunding für enorme Kosten
Dass auch die Kosten für die lebensrettende Therapie Spinraza für viele Betroffene zu hoch sind, zeigt der Fall der 31-jährigen Bettina Rimensberger aus Wetzikon ZH. Sie leidet seit Geburt an der Krankheit. Ihre Krankenkasse will das rettende Medikament nicht zahlen.
Familie und Freunde starteten die Crowdfunding-Aktion «Bettina will leben». Die Zielsumme von 600'000 Franken wurde nach nur 16 Tagen erreicht. Am 15. Mai schrieb Bettina auf Facebook, dass nach einer «intensiven Phase und sorgfältigen medizinischen Abklärungen nun die Therapie folgt, welche durch das Crowdfunding finanziert wurde».
Zulassung noch dieses Jahr auch in Europa
Novartis hatte für das nun in den USA genehmigte Mittel Zolgensma zuletzt eine Preisspanne von 1,5 bis fünf Millionen Dollar in den Raum gestellt. Die Gentherapie gehört zum Repertoire von Novartis, seit der Basler Konzern 2018 das Chicagoer Unternehmen AveXis für 8,7 Milliarden Dollar kaufte.
Novartis rechnet noch in diesem Jahr mit einer Zulassung auch in Europa und Japan. (SDA/kes)