Das Medikament dient der Behandlung von B-Zell-akuter lymphatischer Leukämie (ALL) bei Kindern und jungen Erwachsenen bis zum Alter von 25 Jahren. Novartis sieht die Zulassung als einen Durchbruch in der Krebstherapie, wie es am Mittwochabend in einer Telefonkonferenz bekanntgab.
«Mit der Möglichkeit, die körpereigenen Zellen eines Patienten zu reprogrammieren, um eine tödliche Art von Krebs zu bekämpfen, stossen wir zu einer neuen Grenze in der medizinischen Innovation vor», wurde FDA-Kommissar Scott Gottlieb in einer Mitteilung zitiert.
Bei der CAR-Technologie werden die T-Zellen des Patienten neu programmiert, so dass sie im Fall des Kandidaten von Novartis die Krebszellen angreifen, die das CD19-Protein produzieren. Nach der Neuprogrammierung werden die T-Zellen, nun CTL019 genannt, wieder in das Blut des Patienten injiziert. Sie vermehren sich, binden an die CD19+-Krebszellen und zerstören diese.
Der Preis für die Immuno-Zelltherapie wird vom Pharmakonzern für die gesamte Behandlung auf 475'000 Dollar festgelegt. Der Preis sei unter Abwägung des medizinischen Nutzen und der kommerziellen Tragfähigkeit festgelegt worden, hiess es an der Telefonkonferenz. Wenn die Therapie nach einem Monat keine Wirkung zeigt, sollen den Patienten keine Kosten entstehen.
Novartis stehe mit CMS (Centers for Medicare & Medicaid Services) in Verhandlungen und es werde Programme geben, um die Therapie auch Patienten ohne Krankenversicherung zugänglich zu machen. Novartis schätzt die Zahl der Patienten, die für die Kymriah-Therapie in Frage kommen, auf rund 600 pro Jahr. Die Gesamtzahl der Patienten mit ALL wird mit 3000 angegeben.
Ziel sei, die neue Therapie den Patienten so schnell wie möglich zugänglich zu machen. Die Therapie kann nur in speziell zertifizierten Behandlungszentren mit besonders geschultem Personal durchgeführt werden. Zunächst soll deren Zahl 20 betragen und bis zum Jahresende auf 32 steigen.
Die Zelltherapie hatte 2014 den Status «Therapiedurchbruch» erhalten. Im Juli 2017 hatte dann der beratenden Ausschuss der FDA die Zulassung für Tisagenlecleucel empfohlen.