Etwa die Hälfte aller Fälle von Hörverlust bei kleinen Kindern sind erblich. Hörgeräte und Cochlea-Implantate können helfen, doch es gibt keine Heilung, wie es in einer Mitteilung zur Studie heisst. Eine der wichtigsten genetischen Mutationen bei Gehörverlust ist TMC1, die für etwa 4 bis 6 Prozent aller Fälle verantwortlich ist.
Das Gen codiert für ein Protein, das eine zentrale Rolle dabei spielt, Töne in elektrische Signale an das Gehirn umzuwandeln. Dieses gesunde Gen verpflanzten die Forscher um Charles Askew von der ETH Lausanne (EPFL) in ein Transport-Vehikel, ein ungefährliches Virus, wie sie im Fachjournal «Science Translational Medicine» berichten.
Diesen Gentransporter injizierten sie ins Innenohr von zwei Mäusetypen mit genetischer Taubheit, die zwei verbreiteten Formen von erblichem Hörverlust bei Kindern entsprechen. Es zeigte sich, dass die Gentherapie mit TMC1 die Fähigkeit der Haarzellen im Ohr, Töne weiterzuleiten, wieder herstellte. Auch das Hörzentrum im Gehirn war wieder aktiv.
Die tauben Mäuse konnten sogar wieder hören, wie Tests in der sogenannten «Schreck-Box» zeigte: In dieser werden Mäuse mit lauten Tönen erschreckt. Mäuse mit der TMC1-Mutation sässen nur still dort, während die gentherapierten Mäuse ebenso hoch hüpften wie gesunde Mäuse, erklärten die Forscher in einer gemeinsamen Mitteilung der EPFL und des Boston Children's Hospital der Harvard Medical School.
Der zweite Mäusetyp war mit dem verwandten Gen TMC2 behandelt worden. Auch hier nahmen Hörzellen und Hörzentrum im Gehirn die Arbeit wieder auf, doch das echte Hörvermögen konnte nur teilweise wiedererlangt werden.
«Unsere Methode ist noch nicht bereit für klinische Versuche», erklärte Jeffrey Holt vom Boston Children's Hospital. «Wir glauben aber, dass sie in nicht allzu ferner Zukunft für die Therapie bei Menschen eingesetzt werden könnte.» Er hofft, dass klinische Versuche in 5 bis 10 Jahren beginnen könnten.
Die Studie wurde vom Team um Patrick Aebischer vom Brain Mind Institute der EPFL geleitet und hauptsächlich von der Fondation Bertarelli der gleichnamigen Unternehmerfamilie finanziert.