Le médicament de thérapie génique Zolgensma, produit par le groupe pharmaceutique suisse Novartis, est considéré comme le médicament le plus cher du monde. Une seule injection dans la moelle épinière coûte près de 2 millions de francs suisses. Novartis a annoncé jeudi que deux patients étaient décédés d'une insuffisance hépatique aiguë après avoir été traités avec ce médicament.
L'entreprise a informé les autorités sanitaires des marchés où le médicament est autorisé. Pour le groupe, bien qu'il s'agisse d'une information importante pour la sécurité liée à ce médicament, il ne s'agit pas d'une alerte qui remette en question son utilité, a-t-il déclaré à Reuters. Novartis «croit fermement au profil risque/bénéfice globalement favorable de Zolgensma». Néanmoins, le laboratoire va «mettre à jour l'étiquetage du produit pour indiquer que des cas d'insuffisance hépatique aiguë fatals ont été rapportés».
Insuffisance hépatique plusieurs semaines après la perfusion
Les victimes sont deux enfants, l'un en Russie et l'autre au Kazakhstan. L'insuffisance hépatique serait survenue «après une perfusion de Zolgensma de cinq à six semaines», quelques jours après le début d'un traitement aux corticostéroïdes. Il s'agit, selon Novartis, des premiers cas mortels d'insuffisance hépatique aiguë à la suite de l'injection du produit.
Zolgensma est autorisé en Russie depuis fin 2021. Ce médicament destiné aux enfants de moins de 2 ans est actuellement l'un des trois traitements utilisés dans le monde contre l'amyotrophie spinale. Il s'agit d'une maladie héréditaire rare qui, dans sa forme la plus grave, est souvent mortelle à l'âge de 2 ans.
Les actions de Novartis baissent
Zolgensma a aussi été autorisé aux États-Unis en mai 2019, ce qui en fait seulement la deuxième thérapie génique pour une maladie héréditaire à être approuvée dans le pays. Il n'existe que deux autres médicaments, produits par Biogen et Roche, autorisés à ce jour pour le traitement de l'amyotrophie spinale.
La mauvaise nouvelle fait réagir les investisseurs, comme le montrent les pertes de cours de 1,1% ce vendredi matin. L'indice directeur SMI fait quant à lui plus ou moins du surplace. Les titres du concurrent Roche augmentent même de 1,1%. Cela laisse supposer que les investisseurs ont transféré leur argent d'un groupe bâlois à l'autre. Avec un chiffre d'affaires de 1,3 milliard de dollars, Zolgensma faisait partie l'an dernier des 20 médicaments les plus rentables du portefeuille de Novartis.
(Adaptation par Thibault Gilgen)
